脊髄性筋萎縮症(SMA)で、国が特効薬使用を認可せず余命3カ月の危機に

産まれて半年弱で脊髄性筋萎縮症(SMA)となり、自力で呼吸する事もできない赤ちゃんが命の危険に晒されている。 SMAの特効薬は、’18年11月に認可されたばかりの、バイオジェン社がリリースした『スピンラザ(一… Continue Reading